ABD'de gen terapisi

Amerika Birleşik Devletleri ve Monterrey, Meksika

Gen terapisi, hastalığı tedavi etmek veya önlemek için genlerin değiştirilmesini veya manipüle edilmesini içerir, tıptaki çeşitli alanlarda umut verici sonuçlar göstermiştir.

Ağustos ayından beri 2017, ABD. Gıda ve İlaç İdaresi üç gen terapisi ürününü onayladı, Türlerinin ilki.

Yaşlanma, dünyanın en önemli sağlık zorluklarından biridir ve birçok ölümcül hastalığın temel nedenidir. Yaşa bağlı süreçler kaçınılmazdır ve çeşitli hastalıklara yol açar. Öyleyse, Yaşlanmanın kendisini ele almak, yaşa bağlı her hastalığı ayrı ayrı tedavi etmekten daha verimli ve etkilidir.

Telomerler, kromozomların uçlarındaki koruyucu kapaklar, yaşlandıkça bozun, Birkaç soruna yol açmak, içermek:

Genomik dengesizlik
Doku ikmalinin bozulması
Artan kanser riski

Yöntemler ve seçenekler: İnsan htert geni, Klotho geni, FST follistatin geni veya PGC1-A geni.

En popüler seçenekler: CNS bilişsel geliştirme gen terapisi ve çift gen tedavisi – Follistatin ve telomeraz gen terapisi.

Telomeraz indüksiyonunun terapötik faydaları –
Araştırmalar, telomerazın indüklenmesinin, memelilerin sağlıklı ömrünü uzatabileceğini göstermiştir. 24%. Diğer avantajlar arasında:

Gelişmiş kemik mineral yoğunluğu
Artan cilt gençleştirme ve subkutan yağ
Geliştirilmiş motor performansı
Daha iyi insülin ve IGF-1 metabolizması biyobelirteçleri
Enhanced brain function and repaired neurogenesis
Birçok hastalık kısaltılmış telomerlerle bağlantılıdır, ve onları uzatmak organları gençleştirebilir ve genel sağlığı iyileştirebilir.

Şu anda sunuyoruz:

Follistatin gen terapisi zayıflık ve tiple mücadele etmek için kas kütlesini arttırmak için hastalara uygulanır 2 diyabet.

Telomeraz gen terapisi Demans hastalarına indüksiyon uygulanır, organ rejenerasyonu, ve yaşlanma karşıtı özellikler.

Klotho gen terapisi demans hastalarına uygulanır, böbrekler, kalp hastalığı, ve yaşlanma karşıtı özellikler.

Her terapi hakkında daha fazla bilgi edinmek için okumaya devam edin ve teknolojimizin arkasındaki bilimi öğrenmek için bağlantıları görün.

Follistatin gen terapisi

Miyostatin kas büyümesini inhibe eder ve kas bozulmasına neden olur. Follistatin gen terapisi kas büyümesini korur ve teşvik eder, Daha sağlıklı ve daha güçlü bir vücut geliştirmenize yardımcı olur.

Terapinin bazı faydaları arasında:

• Kas kütlesini arttırır
• Gücü geliştirir & sağlık
• Dayanıklılığı artırır

Follistatin çok önemlidir çünkü sarkopeni önlemeye yardımcı olur (yaşa bağlı kas kaybı). Sarkopeni, zayıflık ve ölümün bir nedenidir. Follistatin seni güçlendirir, daha sağlıklı, ve dayanıklılığınızı geliştirir. Kas kütlesini önemli ölçüde arttırır ve kas atrofisini azaltır.

Telomeraz indükleyici gen tedavisi

Yaşlanma, dünyanın en önemli sağlık sorunlarından biridir. Çoğu ölümcül hastalığın nedeni budur. Telomerlerin kısaltılmasında yaşlanmada kritik süreçlerden biri. Her kromozomun sonunda telomer kapakları, yaşlandıkça hangi bozunur. Bu kısaltma, yaşlanmaya bağlı birçok soruna neden olur.

Terapinin bazı faydaları arasında:

• Gelişmiş kemik mineral yoğunluğu
• Genomik stabilite konusunda yardım
• Artan cilt gençleştirme & subkutan yağ
• Artan motor performansı
• Geliştirilmiş insülin ve IGF-1 metabolizması biyobelirteçleri
• Daha iyi beyin fonksiyonu & onarılmış nörogenez

Klotho gen terapisi

Bu genin ekspresyonu, klotho proteininin üretimi ile sonuçlanır, vasküler sistemimizi korur (arterler ve damarlar) mineral yataklarından. Bu tür yataklar zararlıdır, çünkü vasküler sistemimizin “kalsifikasyonu” olarak bilinen şeye yol açarlar., Kronik böbrek hastalığı veya KBH hastalarında ölüm için önemli bir neden. Öyleyse, Bu genden protein eksikliği sadece KBH için erken bir biyobelirteç değil, Ancak artan seviyeler CKD'ye karşı bir koruyucudur.

Terapinin bazı faydaları arasında:

• Optimize edilmiş böbrek fonksiyonu
• Gelişmiş öğrenme & Bilişsel işlev

İşte gen terapisinin ayrıntılı olumlu sonuçları:

1. Genetik bozuklukların tedavisi

A. Şiddetli kombine immün yetmezlik (Somun):

• ADA-SDID'de başarı: Gen terapisindeki en eski başarılardan biri adenosin deaminaz eksikliği ile (Alçak), olarak da bilinir “Bubble Boy Hastalığı.” Gen tedavisi ile tedavi edilen hastalar restore edilmiş bağışıklık fonksiyonu gösterdi ve enzim replasman tedavisine ihtiyaç duymadan normal yaşamları yaşayabildiler .

B. Hemofili:

• Faktör IX ve VIII: Gen tedavisi, pıhtılaşma faktörleri üretmekten sorumlu genlerin fonksiyonel kopyalarını tanıtmak için kullanılmıştır.. Klinik çalışmalar, faktör IX geni için gen tedavisi alan hemofili B hastalarının kanama ataklarının azaldığını ve düzenli pıhtılaşma faktörü infüzyonlarına ihtiyaç duyulduğunu göstermiştir. .

2. Kanser tedavisi

A. CAR-T hücre tedavisi:

• Lösemi ve lenfoma: Kimerik antijen reseptörü T hücresi (Tren) Terapi INVOLVES Kanser hücrelerine özgü reseptörleri eksprese etmek için bir hastanın T hücrelerini değiştirme. Bu tedavi, refrakter veya nüksed B hücreli akut lenfoblastik lösemi ve hodgkin olmayan lenfoma olan hastalarda önemli remisyon oranlarına yol açmıştır. .

3. Oftalmolojik bozukluklar

A. Leber’ın Konjenital AMAurozu (LCA):

• RPE65 mutasyonu: Adeno ile ilişkili bir virüs kullanarak gen tedavisi (AAV) RPE65 geninin normal bir kopyasını sunmak için vektör, LCA'lı hastalarda görüşü restore etti, körlüğe yol açan nadir kalıtsal bir göz bozukluğu .

4. Nörolojik bozukluklar

A. Omurga kas atrofisi (SMA):

• SMN1 geni değişimi: Onasemnogenes ab parvovec (Zolgensma) SMN1 geninin motor nöronlarına fonksiyonel bir kopyasını sunar. Bu özellikle SMA tipi olan bebeklerde etkili olmuştur 1, Hayatta kalma oranlarını ve motor işlevini önemli ölçüde iyileştirme .

5. Kas bozuklukları

A. Duchenne kas distrofisi (DMD):

• Mikrodustrofin gen tedavisi: Mikrodistrofin genleri sağlamak için AAV vektörlerini kullanan erken denemeler, kas fonksiyonunu iyileştirme ve DMD'li erkeklerde hastalık ilerlemesini azaltma konusunda umut vermiştir .

6. Metabolik bozukluklar

A. Lipoprotein lipaz eksikliği (LPLD):

• Glybera: Avrupa'da onaylanan ilk gen terapisi, Glybera, Hedefler LPLD, Şiddetli pankreatite yol açan nadir bir bozukluk. Glybera ile tedavi edilen hastalar pankreatit ataklarında uzun süreli azalmalar ve lipit profillerinde iyileşmeler gösterdi .

Mekanizmalar ve gelişmeler

Gen terapisi çeşitli vektörleri kullanır, Adenovirüs gibi ağırlıklı olarak viral vektörler, adeno-associated virus (AAV), ve lentivirüs, Terapötik genleri hastalara vermek için’ hücre. Her vektör türünün avantajları ve zorlukları vardır:

• AAV vektörleri güvenlik ve uzun süreli gen ifadeleriyle bilinir, özellikle de ayrılmayan hücrelerde, onları LCA ve SMA gibi koşullar için uygun hale getirmek.
• Lentiviral vektörler konak genomuna entegre, kalıcı bir çözüm sağlamak, SCID ve bazı hemofili formları gibi bozukluklar için faydalı olan.

Gelecek Talimatlar

Gen terapisinin geleceği, devam eden ilerlemelerle umut verici görünüyor:

• CRISPR/CAS9 Teknoloji, gen düzenlemedeki hassasiyeti nedeniyle araştırılıyor, potansiyel olarak daha geniş bir genetik bozukluk yelpazesi için tedaviler sunmak.
• Viral olmayan dağıtım yöntemleri bağışıklık reaksiyonları ve insersiyonel mutajenez riskini azaltmak için nanopartiküller ve lipozomlar geliştirilmektedir..

Etraflı, Gen tedavisi, daha önce tedavi edilemez genetik ve edinilmiş hastalıkların tedavisinde devrimci bir yaklaşımı temsil eder., Tıpta daha fazla yenilik ve uygulamanın yolunu açan çok sayıda başarılı sonuç.

Bir Doktor Servisi Sorumuzu Kullanma, Sorularınızı bir doktora gönderebilirsiniz ve doktor birkaç dakika içinde cevap verecektir. Sanki kendi özel doktorunuzla bir e -posta değişimi yapıyormuşsunuz gibi!

  Whatsapp şimdi bir doktorla sohbet: