ABD'de gen tedavisi

  Naber: +447778936902 , +33745637397, +34670491885

Amerika BirleÅŸik Devletleri ve Monterrey, Meksika

Gen tedavisi, hastalıkları tedavi etmek veya önlemek için genlerin değiştirilmesini veya manipüle edilmesini içerir, tıbbın çeşitli alanlarında ümit verici sonuçlar vermiştir.

Ağustostan beri 2017, Birleşik Devletler. Gıda ve İlaç İdaresi üç gen terapisi ürününü onayladı, türünün ilk örneği.

Yaşlanma dünyanın en önemli sağlık sorunlarından biridir ve birçok ölümcül hastalığın temel nedenidir.. Yaşa bağlı süreçler kaçınılmazdır ve çeşitli hastalıklara yol açar. Öyleyse, Yaşlanmanın kendisini ele almak, yaşa bağlı her hastalığı ayrı ayrı tedavi etmekten daha verimli ve etkilidir.

Telomerler, Kromozomların uçlarındaki koruyucu kapaklar, yaşlandıkça bozuluruz, çeşitli sorunlara yol açıyor, içermek:

Genomik istikrarsızlık
Doku yenilenmesinde bozulma
Artan kanser riski

Yöntemler ve seçenekler: İnsan hTERT geni, Klotho geni, FST follistatin geni veya PGC1-a geni.

En popüler seçenekler: CNS BiliÅŸsel Güçlendirme Gen Terapisi ve Ä°kili Gen Terapisi – Follistatin ve Telomeraz Gen Terapisi.

Telomeraz Ä°ndüksiyonunun Terapötik Faydaları –
Araştırmalar, telomerazın uyarılmasının memelilerin sağlıklı ömrünü uzatabildiğini göstermiştir. 24%. Diğer faydalar arasında:

GeliÅŸtirilmiÅŸ kemik mineral yoÄŸunluÄŸu
Artan cilt gençleştirme ve deri altı yağ
Geliştirilmiş motor performansı
Daha iyi insülin ve IGF-1 metabolizma biyobelirteçleri
Geliştirilmiş beyin fonksiyonu ve onarılmış nörojenez
Birçok hastalık kısalmış telomerlerle bağlantılıdır, ve bunların uzatılması organları gençleştirebilir ve genel sağlığı iyileştirebilir.

Åžu anda sunuyoruz:

Follistatin Gen Terapisi Kırılganlıkla ve tiple mücadele etmek için kas kütlesini arttırmak amacıyla hastalara uygulanır. 2 diyabet.

Telomeraz Gen Terapisi Demans hastalarına indüksiyon uygulanır, organ yenilenmesi, ve yaşlanma karşıtı özellikler.

Klotho Gen Terapisi demans hastalarına uygulanır, böbrekler, kalp hastalığı, ve yaşlanma karşıtı özellikler.

Her terapi hakkında daha fazla bilgi edinmek ve teknolojimizin arkasındaki bilimi öğrenmek için bağlantıları görmek için okumaya devam edin.

Follistatin Gen Terapisi

Miyostatin kas büyümesini engeller ve kas bozulmasına neden olur. Follistatin Gen Terapisi kas büyümesini korur ve teşvik eder, daha sağlıklı ve daha güçlü bir vücut geliştirmenize yardımcı olur.

Terapinin bazı faydaları şunları içerebilir::

• Kas kütlesini artırır
• Gücü artırır & saÄŸlık
• Dayanıklılığı artırır

Follistatin çok önemlidir çünkü sarkopeniyi önlemeye yardımcı olur (yaşa bağlı kas kaybı). Sarkopeni zayıflık ve ölüm nedenidir. Follistatin sizi daha güçlü yapar, daha sağlıklı, ve dayanıklılığınızı artırır. Kas kütlesini önemli ölçüde artırır ve kas atrofisini azaltır.

Telomerazı İndükleyen Gen Terapisi

Yaşlanma dünyanın en önemli sağlık sorunlarından biri. Çoğu ölümcül hastalığın nedenidir. Yaşlanmanın kritik süreçlerinden biri olan telomerlerin kısalması. Her kromozomun sonunda telomer kapakları bulunur, yaşlandıkça bozulan. Bu kısalma yaşlanmaya bağlı birçok soruna neden olur.

Terapinin bazı faydaları şunları içerebilir::

• GeliÅŸtirilmiÅŸ kemik mineral yoÄŸunluÄŸu
• Genomik stabilite konusunda yardım
• Artan cilt gençleÅŸtirme & deri altı yaÄŸ
• Artan motor performansı
• GeliÅŸtirilmiÅŸ insülin ve IGF-1 metabolizma biyobelirteçleri
• Daha iyi beyin fonksiyonu & onarılmış nörojenez

Klotho Gen Terapisi

Bu genin ifadesi Klotho proteininin üretilmesiyle sonuçlanır., damar sistemimizi koruyan (arterler ve damarlar) maden yataklarından. Bu tür birikintiler zararlıdır çünkü damar sistemimizde "kireçlenme" olarak bilinen duruma yol açarlar., Kronik Böbrek Hastalığı veya KBH hastalarında önemli bir ölüm nedeni. Öyleyse, Bu gendeki proteinin eksikliği KBH için erken bir biyobelirteç olmakla kalmıyor, ancak artan seviyeler KBH'ye karşı koruyucudur.

Terapinin bazı faydaları şunları içerebilir::

• Optimize EdilmiÅŸ Böbrek Fonksiyonu
• GeliÅŸmiÅŸ Öğrenme & BiliÅŸsel Ä°ÅŸlev

İşte gen terapisinin ayrıntılı olumlu sonuçları:

1. Genetik Bozuklukların Tedavisi

A. Şiddetli Kombine İmmün Yetmezlik (SCID):

• ADA-SCID'de baÅŸarı: Gen tedavisindeki ilk baÅŸarılardan biri adenozin deaminaz eksikliÄŸiyle elde edildi (ADA-SCID), Ayrıca şöyle bilinir “kabarcık çocuk hastalığı.” Gen terapisiyle tedavi edilen hastaların bağışıklık fonksiyonları düzeldi ve enzim replasman tedavisine ihtiyaç duymadan normal hayatlar yaÅŸayabildiler. .

B. Hemofili:

• Faktör IX ve VIII: Gen terapisi, pıhtılaÅŸma faktörlerinin üretilmesinden sorumlu genlerin fonksiyonel kopyalarını tanıtmak için kullanılmıştır.. Klinik çalışmalar, faktör IX geni için gen tedavisi alan hemofili B hastalarının kanama ataklarının azaldığını ve düzenli pıhtılaÅŸma faktörü infüzyonlarına olan ihtiyacın azaldığını göstermiÅŸtir. .

2. Kanser tedavisi

A. CAR-T Hücre Tedavisi:

• Lösemi ve Lenfoma: Kimerik antijen reseptörü T hücresi (ARABA) Terapi, hastanın T hücrelerinin kanser hücrelerine özgü reseptörleri eksprese edecek ÅŸekilde deÄŸiÅŸtirilmesini içerir.. Bu tedavi, dirençli veya tekrarlayan B hücreli akut lenfoblastik lösemi ve Hodgkin dışı lenfoma hastalarında önemli remisyon oranlarına yol açmıştır. .

3. Oftalmolojik Bozukluklar

A. Leber'in Konjenital Amaurosis'i (LCA):

• RPE65 Mutasyonu: Adeno ile iliÅŸkili bir virüs kullanılarak gen terapisi (AAV) RPE65 geninin normal bir kopyasını saÄŸlayan vektör, LCA'lı hastalarda görüşü geri kazandırdı, körlüğe yol açan nadir kalıtsal bir göz bozukluÄŸu .

4. Nörolojik Bozukluklar

A. Omuriliğe bağlı kas atrofisi (SMA):

• SMN1 Gen DeÄŸiÅŸimi: Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) SMN1 geninin iÅŸlevsel bir kopyasını motor nöronlara iletir. Bu özellikle SMA tipi bebeklerde etkili olmuÅŸtur. 1, Hayatta kalma oranlarını ve motor fonksiyonlarını önemli ölçüde iyileÅŸtirir .

5. Kas Bozuklukları

A. Duchenne Musküler Distrofi (DMD):

• Mikrodistrofin Gen Terapisi: Mikrodistrofin genlerini saÄŸlamak için AAV vektörlerini kullanan ilk denemeler, DMD'li erkek çocuklarda kas fonksiyonunun iyileÅŸtirilmesinde ve hastalığın ilerlemesinin azaltılmasında umut verici olduÄŸunu göstermiÅŸtir. .

6. Metabolik bozukluklar

A. Lipoprotein Lipaz EksikliÄŸi (LPLD):

• Glybera: Avrupa'da onaylanan ilk gen terapisi, Glybera, LPLD'yi hedefler, Åžiddetli pankreatite yol açan nadir bir hastalık. Glybera ile tedavi edilen hastalarda pankreatit ataklarında uzun süreli azalmalar ve lipit profillerinde iyileÅŸmeler görüldü. .

Mekanizmalar ve GeliÅŸmeler

Gen terapisi çeÅŸitli vektörleri kullanır, ağırlıklı olarak adenovirüs gibi viral vektörler, adeno-iliÅŸkili virüs (AAV), ve lentivirüs, terapötik genleri hastalara ulaÅŸtırmak’ hücreler. Her vektör türünün avantajları ve zorlukları vardır:

• AAV vektörleri güvenlikleri ve uzun vadeli gen ifadeleriyle tanınırlar, özellikle bölünmeyen hücrelerde, onları LCA ve SMA gibi koÅŸullara uygun hale getiriyor.
• Lentiviral vektörler konakçı genomuna entegre olmak, kalıcı bir çözüm saÄŸlamak, SCID gibi bozukluklara ve bazı hemofili türlerine faydalıdır.

Gelecekteki yönlendirmeler

Devam eden ilerlemelerle gen terapisinin geleceği umut verici görünüyor:

• CRISPR/Cas9 teknoloji, gen düzenlemedeki hassasiyeti açısından araÅŸtırılıyor, potansiyel olarak daha geniÅŸ bir genetik bozukluklar yelpazesi için tedaviler sunuyor.
• Viral olmayan dağıtım yöntemleri Bağışıklık reaksiyonları ve eklemeli mutajenez riskini azaltmak için nanopartiküller ve lipozomlar geliÅŸtirilmektedir..

Etraflı, Gen terapisi, daha önce tedavi edilemeyen genetik ve edinilmiş hastalıkların tedavisinde devrim niteliğinde bir yaklaşımı temsil etmektedir., Tıpta daha fazla yenilik ve uygulamanın önünü açan çok sayıda başarılı sonuçla.

Doktora Sor hizmetimizi kullanma, sorularınızı bir Doktora gönderebilirsiniz ve Doktor birkaç dakika içinde cevap verecektir. Sanki kendi özel Doktorunuzla e-posta alışverişi yapıyormuşsunuz gibi!

  Naber: +447778936902 , +33745637397, +34670491885

   e-posta: head_office@nbscience.com