ABD'de gen tedavisi

Amerika Birleşik Devletleri ve Monterrey, Meksika

Gen terapisi, hastalıkları tedavi etmek veya önlemek için genlerin değiştirilmesini veya manipüle edilmesini içerir, tıbbın çeşitli alanlarında ümit verici sonuçlar vermiştir.

Ağustos ayından bu yana 2017, ABD. Gıda ve İlaç İdaresi üç gen terapisi ürününü onayladı, türünün ilk örneği.

Yaşlanma dünyanın en önemli sağlık sorunlarından biridir ve birçok ölümcül hastalığın temel nedenidir.. Yaşa bağlı süreçler kaçınılmazdır ve çeşitli hastalıklara yol açar. Öyleyse, Yaşlanmanın kendisini ele almak, yaşa bağlı her hastalığı ayrı ayrı tedavi etmekten daha verimli ve etkilidir.

Telomerler, Kromozomların uçlarındaki koruyucu kapaklar, yaşlandıkça bozuluruz, çeşitli sorunlara yol açıyor, içermek:

Genomik istikrarsızlık
Doku yenilenmesinde bozulma
Artan kanser riski

Yöntemler ve seçenekler: İnsan hTERT geni, Klotho geni, FST follistatin geni veya PGC1-a geni.

En popüler seçenekler: CNS Bilişsel Güçlendirme Gen Terapisi ve İkili Gen Terapisi – Follistatin ve Telomeraz Gen Terapisi.

Telomeraz İndüksiyonunun Terapötik Faydaları –
Araştırmalar, telomerazın uyarılmasının memelilerin sağlıklı ömrünü uzatabildiğini göstermiştir. 24%. Diğer faydalar arasında:

Geliştirilmiş kemik mineral yoğunluğu
Artan cilt gençleştirme ve deri altı yağ
Geliştirilmiş motor performansı
Daha iyi insülin ve IGF-1 metabolizma biyobelirteçleri
Geliştirilmiş beyin fonksiyonu ve onarılmış nörojenez
Birçok hastalık kısalmış telomerlerle bağlantılıdır, ve bunların uzatılması organları gençleştirebilir ve genel sağlığı iyileştirebilir.

Şu anda sunuyoruz:

Follistatin Gen Terapisi Kırılganlıkla ve tiple mücadele etmek için kas kütlesini arttırmak amacıyla hastalara uygulanır. 2 diyabet.

Telomeraz Gen Terapisi Demans hastalarına indüksiyon uygulanır, organ yenilenmesi, ve yaşlanma karşıtı özellikler.

Klotho Gen Terapisi demans hastalarına uygulanır, böbrekler, kalp hastalığı, ve yaşlanma karşıtı özellikler.

Her terapi hakkında daha fazla bilgi edinmek ve teknolojimizin arkasındaki bilimi öğrenmek için bağlantıları görmek için okumaya devam edin.

Follistatin Gen Terapisi

Miyostatin kas büyümesini engeller ve kas bozulmasına neden olur. Follistatin Gen Terapisi kas büyümesini korur ve teşvik eder, daha sağlıklı ve daha güçlü bir vücut geliştirmenize yardımcı olur.

Terapinin bazı faydaları şunları içerebilir::

• Kas kütlesini artırır
• Gücü artırır & sağlık
• Dayanıklılığı artırır

Follistatin çok önemlidir çünkü sarkopeniyi önlemeye yardımcı olur (yaşa bağlı kas kaybı). Sarkopeni zayıflık ve ölüm nedenidir. Follistatin sizi daha güçlü yapar, daha sağlıklı, ve dayanıklılığınızı artırır. Kas kütlesini önemli ölçüde artırır ve kas atrofisini azaltır.

Telomerazı İndükleyen Gen Tedavisi

Yaşlanma dünyanın en önemli sağlık sorunlarından biri. Çoğu ölümcül hastalığın nedenidir. Yaşlanmanın kritik süreçlerinden biri olan telomerlerin kısalması. Her kromozomun sonunda telomer kapakları bulunur, yaşlandıkça bozulan. Bu kısalma yaşlanmaya bağlı birçok soruna neden olur.

Terapinin bazı faydaları şunları içerebilir::

• Geliştirilmiş kemik mineral yoğunluğu
• Genomik stabilite konusunda yardım
• Artan cilt gençleştirme & deri altı yağ
• Artan motor performansı
• Geliştirilmiş insülin ve IGF-1 metabolizma biyobelirteçleri
• Daha iyi beyin fonksiyonu & onarılmış nörojenez

Klotho Gen Terapisi

Bu genin ifadesi Klotho proteininin üretilmesiyle sonuçlanır., damar sistemimizi koruyan (arterler ve damarlar) maden yataklarından. Bu tür birikintiler zararlıdır çünkü damar sistemimizde "kireçlenme" olarak bilinen duruma yol açarlar., Kronik Böbrek Hastalığı veya KBH hastalarında önemli bir ölüm nedeni. Öyleyse, Bu gendeki proteinin eksikliği KBH için erken bir biyobelirteç olmakla kalmıyor, ancak artan seviyeler KBH'ye karşı koruyucudur.

Terapinin bazı faydaları şunları içerebilir::

• Optimize Edilmiş Böbrek Fonksiyonu
• Gelişmiş Öğrenme & Bilişsel İşlev

İşte gen terapisinin ayrıntılı olumlu sonuçları:

1. Genetik Bozuklukların Tedavisi

A. Şiddetli Kombine İmmün Yetmezlik (SCID):

• ADA-SCID'de başarı: Gen tedavisindeki ilk başarılardan biri adenozin deaminaz eksikliğiyle elde edildi (ADA-SCID), olarak da bilinir “kabarcık çocuk hastalığı.” Gen terapisiyle tedavi edilen hastaların bağışıklık fonksiyonları düzeldi ve enzim replasman tedavisine ihtiyaç duymadan normal hayatlar yaşayabildiler. .

B. Hemofili:

• Faktör IX ve VIII: Gen terapisi, pıhtılaşma faktörlerinin üretilmesinden sorumlu genlerin fonksiyonel kopyalarını tanıtmak için kullanılmıştır.. Klinik çalışmalar, faktör IX geni için gen tedavisi alan hemofili B hastalarının kanama ataklarının azaldığını ve düzenli pıhtılaşma faktörü infüzyonlarına olan ihtiyacın azaldığını göstermiştir. .

2. Kanser Tedavisi

A. CAR-T Hücre Tedavisi:

• Lösemi ve Lenfoma: Kimerik antijen reseptörü T hücresi (ARAÇ-T) terapi benkanser hücrelerine özgü reseptörleri eksprese etmek için hastanın T hücrelerinin değiştirilmesini içerir. Bu tedavi, dirençli veya tekrarlayan B hücreli akut lenfoblastik lösemi ve Hodgkin dışı lenfoma hastalarında önemli remisyon oranlarına yol açmıştır. .

3. Oftalmolojik Bozukluklar

A. Leber'in Konjenital Amaurosis'i (LCA):

• RPE65 Mutasyonu: Adeno ile ilişkili bir virüs kullanılarak gen terapisi (AAV) RPE65 geninin normal bir kopyasını sağlayan vektör, LCA'lı hastalarda görüşü geri kazandırdı, körlüğe yol açan nadir kalıtsal bir göz bozukluğu .

4. Nörolojik Bozukluklar

A. Spinal Müsküler Atrofi (SMA):

• SMN1 Gen Değişimi: Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) SMN1 geninin işlevsel bir kopyasını motor nöronlara iletir. Bu özellikle SMA tipi bebeklerde etkili olmuştur. 1, Hayatta kalma oranlarını ve motor fonksiyonlarını önemli ölçüde iyileştirir .

5. Kas Bozuklukları

A. Duchenne Musküler Distrofi (DMD):

• Mikrodistrofin Gen Terapisi: Mikrodistrofin genlerini sağlamak için AAV vektörlerini kullanan ilk denemeler, DMD'li erkek çocuklarda kas fonksiyonunun iyileştirilmesinde ve hastalığın ilerlemesinin azaltılmasında umut verici olduğunu göstermiştir. .

6. Metabolik Bozukluklar

A. Lipoprotein Lipaz Eksikliği (LPLD):

• Glybera: Avrupa'da onaylanan ilk gen terapisi, Glybera, LPLD'yi hedefler, Şiddetli pankreatite yol açan nadir bir hastalık. Glybera ile tedavi edilen hastalarda pankreatit ataklarında uzun süreli azalmalar ve lipit profillerinde iyileşmeler görüldü. .

Mekanizmalar ve Gelişmeler

Gen terapisi çeşitli vektörleri kullanır, ağırlıklı olarak adenovirüs gibi viral vektörler, adeno-ilişkili virüs (AAV), ve lentivirüs, terapötik genleri hastalara ulaştırmak’ hücreler. Her vektör türünün avantajları ve zorlukları vardır:

• AAV vektörleri güvenlikleri ve uzun vadeli gen ifadeleriyle tanınırlar, özellikle bölünmeyen hücrelerde, onları LCA ve SMA gibi koşullara uygun hale getiriyor.
• Lentiviral vektörler konakçı genomuna entegre olmak, kalıcı bir çözüm sağlamak, SCID gibi bozukluklara ve bazı hemofili türlerine faydalıdır.

Gelecek Yönler

Devam eden ilerlemelerle gen terapisinin geleceği umut verici görünüyor:

• CRISPR/Cas9 teknoloji, gen düzenlemedeki hassasiyeti açısından araştırılıyor, potansiyel olarak daha geniş bir genetik bozukluklar yelpazesi için tedaviler sunuyor.
• Viral olmayan dağıtım yöntemleri Bağışıklık reaksiyonları ve eklemeli mutajenez riskini azaltmak için nanopartiküller ve lipozomlar geliştirilmektedir..

Etraflı, Gen terapisi, daha önce tedavi edilemeyen genetik ve edinilmiş hastalıkların tedavisinde devrim niteliğinde bir yaklaşımı temsil etmektedir., Tıpta daha fazla yenilik ve uygulamanın önünü açan çok sayıda başarılı sonuçla.

Doktora Sor hizmetimizi kullanma, sorularınızı bir Doktora gönderebilirsiniz ve Doktor birkaç dakika içinde cevap verecektir. Sanki kendi özel Doktorunuzla e-posta alışverişi yapıyormuşsunuz gibi!

  WhatsApp Şimdi Bir Doktorla Sohbet Edin: