干细胞基因的CRISPR编辑帮助确定神经系统疾病的治疗靶点

CRISPR-Cas9技术和人多能 干细胞技术 help 以确定神经系统疾病如精神分裂症和药物成瘾的新的治疗目标.

 

CRISPR-Cas9修饰的干细胞是一种通用的和高精度的基因的编辑技术,允许研究人员的DNA序列的改变部改变人体的基因组的某些部分.

人类相关 多能干细胞 (iPS细胞) 一个再次,可以从成人细胞产生遗传研究工具, 避免了需要使用组织从胚胎 (随着相关争议).

干细胞可被转化为任何类型的细胞在体内, 这使得研究中的几个人系统. 这些相对较新的技术,新的应用推动研究的基因特异性水平, 创造潜力开发新的治疗方法.

今天的新结果表明,:

CRISPR-Cas9 modofied干细胞技术的适应性可以检测后生 “从” 和 “上” 对于导致可卡因依赖基因的信号 .
科学家们使用CRISPR-Cas9进一步阐明为什么人们光与15q13.3微缺失综合征 – 一种罕见的人类遗传性疾病 – 更容易开发脑功能障碍,如 自闭症谱系障碍, 癫痫和精神分裂症 .

使用的iPSC干细胞, 研究人员已经开发细胞疾病的一种新的模型来研究精神分裂症的神经生物学原因, 它们不能很好地理解.

最近其他调查结果, 其中讨论了, 显示:

UScientists已经确定,由济科病毒产生特定的蛋白质改变被感染的胎儿脑发育过程中神经干细胞的特性, 可能导致畸形新生儿 .
“今天的结果显示,许多我们在使用方面取得的进展 CRISPR-Cas9 和多能性的人类技术 干细胞 和惊人的发现,导致,”.

“神经科学家使用基因编辑和分子工具,这些新的工具来开发的几种疾病方面具有潜在的治疗目标。”

 

 

 

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