(CNN)

Cellule staminali

hanno il potenziale per dividersi e svilupparsi in molti tipi cellulari diversi nel corpo. Sono così incantevole e così promettente — essi possono aiutare i pazienti paralizzati a riacquistare l'uso delle loro membra o aiutare la quasi cieco a vedere — che abbiano i funzionari della Food and Drug Administration a grattarsi la testa.

I funzionari stanno sciupando regolamenti per affrontare come le cellule staminali sono utilizzati in varie procedure mediche e cosmetiche, per evitare qualsiasi sfruttamento di e danni ai pazienti, e hanno chiesto per l'input da parte del pubblico.

La terapia cellule staminali

La FDA ha ospitato un'audizione pubblica presso il National Institutes of Health Campus a Bethesda, Maryland, la scorsa settimana per discutere progetti di documenti relativi alla regolazione delle cellule umane (PDF).

medici, proprietari, accademici e pazienti hanno parlato durante l'evento di due giorni e si pesano su quello che pensano necessità di cambiare. Il pubblico può presentare osservazioni alla FDA on-line o per posta entro settembre 27.
Alcuni sono implorando la FDA di stabilire una regolamentazione misericordioso modo che i pazienti malati possano avere un migliore accesso alla medicina rigenerativa. Essi credono terapie con cellule staminali può aiutare.
Altri chiedono la FDA per reprimere cliniche, in particolare quelli che sono in commercio trattamenti con le cellule staminali non provati. Essi credono alcune terapie con cellule staminali possono nuocere.

L'ambito del settore delle cellule staminali

Come vengono terapie con cellule staminali attualmente regolamentati? L'FDA ha approvato solo una terapia con cellule staminali del prodotto: una terapia chiamata Hemacord che può ripristinare emocromo bassi nei pazienti affetti da alcune malattie del sangue.
“Cellule staminali, come altri prodotti medici che sono destinati per il trattamento, curare o prevenire le malattie, in genere richiedono l'approvazione della FDA prima di poter essere commercializzati. FDA non ha approvato alcun prodotto a base di cellule staminali per l'uso, diversi dalle cellule ematopoietiche progenitrici derivate dal sangue del cordone (cellule staminali del sangue formando) per alcune indicazioni,” secondo il sito web dell'amministrazione.

ciò nonostante, 570 cliniche delle cellule staminali sono emerse in tutto il paese, offrendo interventi di cellule staminali che non sono approvati negli Stati Uniti o non rientrano nell'ambito di regolamenti della FDA, secondo un articolo pubblicato sulla rivista Cell Stem Cell nel giugno.
I ricercatori hanno condotto manualmente una ricerca su Internet e di analisi per contare il numero di cliniche basate americana.
“Sono rimasto sorpreso dalla grande portata di questo settore. Avrei mezzo previsto o meno il numero di cliniche che abbiamo trovato. Mi ha colpito anche dalla misura coast-to-coast di questa industria,” ha detto Paul Knoepfler, professore di biologia cellulare e anatomia umana presso l'Università della California, Davis School of Medicine e un co-autore della carta.
“Ad oggi, le autorità di regolamentazione, come la FDA non hanno preso provvedimenti significativi sulla cliniche delle cellule staminali negli Stati Uniti, e non è chiaro il motivo per cui. Di conseguenza, cliniche e quelle viste aprono nuove cliniche vista la mancanza di azione come una luce verde per loro di procedere,” Egli ha detto.
Anche se i ricercatori hanno scoperto centinaia di cliniche, Knoepfler ha detto che la FDA sembra aver rilasciato una sola lettera di avvertimento in una clinica negli ultimi anni. Tale lettera è stata inviata al Irvine Stem Cell Treatment Center nel mese di dicembre.
“Che sembra selvaggiamente fuori proporzione con il campo di applicazione del settore clinica delle cellule staminali,” Egli ha detto. “A livello statale, non abbiamo visto commissioni mediche statali intraprendere azioni come pure, che contribuisce anche al problema.”

però, un'ondata di nuovi studi negli ultimi anni ha rivelato il potenziale allettante di terapie con cellule staminali, spingendo alcuni medici e pazienti ad attraversare le dita che le regole gli istituti FDA più miti e meno radicali.

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Terapia cellule staminali

 

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“Ci sono un sacco di persone interessate a utilizzare le cellule staminali per cercare di riparare i problemi ortopedici, sparandogli nelle articolazioni delle ginocchia per cercare di ricrescere ossa e cartilagine. Che è stato intorno per un po '. Ci sono un sacco di persone che cercano di usare le cellule staminali in più contesti di ricerca a ricrescere midollo spinale; ci sono studi clinici in corso di quella,” ha detto il dottor. Arthur Caplan, un professore e fondatore capo della divisione di bioetica presso la New York University Langone Medical Center, che non è stato coinvolto nel l'udienza FDA.

“Le cellule staminali sono state utilizzate per far ricrescere le gengive in odontoiatria.

Le cellule staminali sono utilizzati in chirurgia estetica. La gente li usa per crescere tessuto adiposo quando stanno cercando di ricostruire, di solito per l'aumento del seno,” Ha aggiunto. “Vedrete staminali annunci cellulari tutto intorno.”
Ciò che veramente girare la testa, però, è come alcune terapie con cellule staminali hanno mostrato risultati promettenti nella riparazione dei danni causati da varie malattie, quali le malattie oculari che causano cecità, malattie neurodegenerative, come la sclerosi laterale amiotrofica e malattie immunomediate come la sclerosi multipla.
Poiché tali terapie non sono disponibili negli Stati Uniti, alcuni pazienti li hanno avuto accesso altrove.
'Possiamo fare megliodi così’

E 'stata una terapia con cellule staminali all'estero sperimentale che ha dato Sara Hughes, 24, nuova speranza per il suo futuro — e il futuro dei quasi 300,000 altri pazienti che sono stati diagnosticati con lo stesso raro tipo di artrite giovanile come lei.
La settimana scorsa, Hughes ha parlato all'udienza della FDA insieme alla madre, Fiona Cunningham. L'ultima volta che erano presso il National Institutes of Health Campus, alcuni anni fa, Hughes’ corpo era una struttura scheletrica 83 libbre bloccata dalla costante dolore.

È stata diagnosticata con artrite idiopatica giovanile sistemica 11 mesi di età ed è diventato così male nella sua adolescenza, che è stata valutata, trattati e ha studiato presso il NIH, in collaborazione con i medici presso l'Università del Texas Health Science Center a Houston. Hughes riusciva a malapena a camminare, è stato costretto a letto e in agonia, e ha trascorso la maggior parte della sua vita ricoverati in ospedale. Pensò fugacemente al futuro perché non voleva che lei aveva uno.

“Se non fosse per l'aiuto di alte dosi mesenchimali autologhe terapia con cellule staminali, Non sarei qui oggi,” Hughes ha detto nel suo discorso all'udienza, aggiungendo che lei è ora “in buona salute” di condividere la sua testimonianza.
In 2014, Hughes aveva le sue cellule staminali sane coltivate a Celltex Therapeutics, una società di biotecnologie FDA-regolati a Houston. Una volta infuso di nuovo nella sua, tali cellule potrebbero contribuire a rafforzare il suo corpo e normalizzare il suo sistema immunitario, che era iperattiva a causa della sua malattia autoimmune.
però, per avere le cellule sane introdotti di nuovo nel suo corpo per trattare i sintomi di artrite, Hughes ha dovuto viaggiare in Messico. La procedura non è stato approvato negli Stati Uniti, dove la sua “proprie cellule staminali sono considerati come una droga,” lei disse.

Ciascuno dei suoi infusi aveva circa 200 milioni di cellule staminali in essi — e Hughes ha ricevuto circa 22 infusioni oltre quasi due anni, disse la madre.
“Ero a corto di tempo, ma ero disposto a mettere la mia vita a rischio per ottenere su un aereo. La qualità della mia vita era diventata così triste, anche un piccolo miglioramento dalle mie cellule staminali sarebbe stato sufficiente per me,” Hughes ha detto nel suo discorso.
“Quello che è successo nei giorni, settimane e anni successivi la mia prima infusione è cambiata la mia visione. È difficile da credere, nel mio corpo malato, Ho avuto una grande quantità di cellule staminali adulte sane con la possibilità di migliorare in modo significativo la qualità della mia vita,” lei disse. “E 'triste sapere le persone che potrebbero beneficiare maggiormente terapia con cellule staminali adulte sono probabilmente troppo malato per salire su un aereo. … Possiamo fare megliodi così.”

Come alcune persone sperano per la regolazione tolleranti, altri chiedono la FDA ad adottare un approccio più rigoroso di terapie con cellule staminali.
La FDA è alla ricerca di commento da tutti loro prima regole ufficiali sono stabilite.

“Per essere chiari, ciò che l'udienza è di circa è il feedback sulle linee guida che vengono proposte dalla FDA, e questi non sono vincolanti regolamenti; sono solo punti da considerare,” ha detto il dottor. Insoo Hyun, professore associato di bioetica presso il Case Western Reserve University School of Medicine, che non ha assistito all'udienza.
“Ufficialmente, ciò che i regolamenti dicono è che ogni volta che un medico mette le cellule staminali di un paziente di nuovo in quel paziente per la terapia, deve essere essenzialmente un servizio comodino medico. Non può essere il trasferimento di un prodotto che necessita di una regolamentazione della FDA,” Egli ha detto. “Le cellule devono essere rimessi nel corpo del paziente, dove potranno svolgere le stesse funzioni di base come prima.”

Un trapianto di cellule staminali può comportare molti

— e potenzialmente fatale — rischi di complicanze, dalle infezioni a danno d'organo. Un paziente che ha subito una terapia con cellule staminali in Florida alcuni anni fa è morto durante la procedura, secondo le autorità statali.
Knoepfler ha detto che spera che la FDA si sposta rapidamente in avanti per “più appropriatamente” regolare l'industria cellule staminali.
“Ci sono una serie di regolamenti pertinenti che si applicano alle cellule staminali. Quando i prodotti di cellule staminali vengono significativamente modificate o utilizzati in modo non coerente con il loro tessuto di origine, le cellule staminali sono definiti come farmaci e devono essere approvati dalla FDA prima di essere messi in pazienti, che sono spesso pagando decine di migliaia di dollari al pop per queste offerte non provati,” Egli ha detto.
All'udienza, c'era a livello di comunità frustrazione in aria da entrambi i lati, detto Rosario Isasi, professore assistente di ricerca presso l'Università di Miami School of Dipartimento di Medicina della genetica umana, che ha partecipato all'udienza e altri incontri della FDA questa settimana.
La maggior parte degli esperti concordano sul fatto che l'attuale sistema normativo deve cambiare, ma le opinioni su ciò che il cambiamento dovrebbe stati polarizzante, Isasi detto dell'udienza.
“Credo che questa polarizzazione di opinioni ed interessi sta erodendo lo spirito di cooperazione che ha in gran parte unita la comunità medicina rigenerativa nel corso degli ultimi due decenni. Questa erosione della comunità è un problema spesso manca nel dibattito.”

La frustrazione era in risposta a tre questioni chiave, lei disse: la lentezza della FDA per tradurre come terapie e prodotti di medicina rigenerativa clinica può essere regolata, mancanza di chiarezza su come certi prodotti e terapie sono definiti in tale regolamentazione, e il tempo e la spesa per ottenere l'approvazione di regolamentazione.
Ottenere l'approvazione della FDA è un processo lungo, detto Hyun, la Scuola Case Western Reserve University di Medicina professore che non ha partecipato all'audizione.
“l'approvazione della FDA arriva dopo una serie di studi clinici. Così nella prima fase, si desidera cercare per la sicurezza, e poi nella seconda fase, con un numero maggiore di pazienti, si guarda per l'efficacia e se la terapia funziona rispetto ad altre opzioni, e nella terza fase, è su una scala più grande, con più pazienti,” Egli ha detto. “Dopo la fase tre, se i dati dimostrano che è sicuro ed efficace, la FDA approva per entrare sul mercato.”
Alla ricerca di una ‘terra di mezzo’ mercato

Mentre è importante per la FDA di concentrarsi su “cliniche canaglia” che promuovono interventi di cellule staminali provati, Isasi ha detto, così facendo non dovrebbe passare in secondo piano le sperimentazioni cliniche di cellule staminali approvato dalla FDA attuali che sono in corso.
Il suo collega Dr. Joshua Hare, direttore del Interdisciplinary Stem Cell Institute presso l'Università di Miami Health System, che ha partecipato l'udienza FDA, concorda.
studio delle cellule staminali per i pazienti affetti da SLA mostra la promessa, ma provoca dolore
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“Molti medici stanno cercando di perseguire il percorso rigoroso e condurre le gravi sperimentazioni cliniche con le cellule staminali effettivi ‘per spostare il campo in avanti,’ ” Hare ha detto. “Questo, però, è molto costoso e richiede un tempo molto lungo. Questo è il motivo per cui il Congresso sta cercando il modo per accelerare questo. Siamo a favore di un percorso più veloce. Non sosteniamo tagliare tutti gli angoli che comprometterebbero la sicurezza. Pensiamo che ci sia una via di mezzo ragionevole.”
Le discussioni la FDA e la comunità scientifica stanno avendo su terapie con cellule staminali sono in qualche modo simile alle discussioni che si sono avuto circa l'industria degli integratori, ha detto Caplan, l'esperto di cellule staminali presso la New York University Langone Medical Center.
“Potresti dire, in un modo strano, tutta l'industria degli integratori è come questo. Vale a dire, la FDA non ha regolarla. E 'cresciuto in una gigantesca industria di decine di miliardi di dollari. Nessuno è veramente sicuro di quello che le opere inferno. Nessuno sa che cosa è in realtà nella maggior parte dei prodotti, ma la gente li prendono e li usa e hanno tutti i tipi di testimonianze che faranno risolvere tutto,” Egli ha detto. “Così abbiamo visto un'esplosione pericolosa in quella zona. Direi che è un po 'come le cellule staminali ora.”
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Ora che le questioni che circondano cliniche delle cellule staminali sono in discussione, Hyun ha detto spera che medici e pazienti allo stesso modo — su entrambi i lati di problemi — può meglio capirsi.
“Spero che quello che emerge da queste discussioni è molto maggiore chiarezza su ciò che le preoccupazioni sono su entrambi i lati e una visione più realistica di dove lo stato della ricerca sulle cellule staminali è,” hyun ha detto. “Una cosa che molte persone hanno anche capito è che l'idea di terapia con cellule staminali è molto eccitante per molte persone, e dà molte persone la speranza, ma fornisce anche la possibilità di sfruttare i pazienti.”
Isasi ha detto che è fondamentale riconoscere che esistono differenze di opinione ragionevoli al fine di andare avanti con la creazione di nuovo regolamento, che è obiettivo finale della FDA.
“Penso che obiettivo comune rimane: promuovere l'innovazione medica per soddisfare le esigenze dei pazienti e la salute pubblica in maniera eticamente responsabile,” lei disse.

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